2023年6月22日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準首種基因療法Elevidys用于治療4至5歲患有杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）的兒童患者。
DMD是一種罕見而嚴重的遺傳病，會隨著時間的推移而惡化，導致患者身體虛弱和肌肉萎縮。這種疾病的發(fā)生是由于一種缺陷基因?qū)е录I養(yǎng)不良蛋白的缺失。與DMD相關(guān)的肌無力癥狀通常始于兒童時期，通常在3至6歲之間。
Elevidys是通過加速審批途徑獲得批準的，F(xiàn)DA對申辦方提交的數(shù)據(jù)的評估批準了該申請。
接受Elevidys治療的患者最常見的副作用是嘔吐、惡心、急性肝損傷、發(fā)熱和血小板減少。
